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Pesquisas com terapias genéticas avançam no Brasil

10/11/2025

Pesquisadores ligados ao Hospital Israelita Einstein, em São Paulo, apresentaram resultados da fase inicial de desenvolvimento de remédios e tratamento de uma terapia genética para pacientes com um tipo específico de epidermólise bolhosa, uma doença genética rara e que causa fragilidade da pele e mucosas, com o aparecimento de bolhas em diversas partes do corpo, que podem demorar longos períodos para cicatrizar, já que os pacientes, além de outras alterações, tem comprometimento na produção de colágeno, uma proteína fundamental para a saúde da pele. É nesse mecanismo de cicatrização que o projeto funciona.

Os pesquisadores ainda estão decidindo como utilizar o medicamento: por um tipo de enxerto com pele com células editadas na lesão do paciente, ou aplicando microinjeções na área danificada.  Logo que a decisão for tomada os estudos devem passar pelo aval da ANVISA – Agência Nacional de Vigilância Sanitária e do CONEP-Conselho Nacional de Ética em Pesquisa para seguir as fases de ensaios em voluntários humanos, segundo matéria do jornal O Globo.

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